희귀 백혈병 치료 항암제 ‘애시미닙’ 등 3종 희귀의약품 신규 지정

 

□ 식품의약품안전처(처장 김강립)는 ①희귀 백혈병·유방암 등에 사용하는 ‘애시미닙’ 등 3종을 희귀의약품으로 신규 지정하고 ②기존 ‘이브루티닙’에 대하여는 대상질환을 추가하며 ③신생아 저산소성 허혈성 뇌병증에 사용하는 의약품을 개발단계 희귀의약품으로 지정합니다.

※ 희귀의약품 : 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품, 대체 가능한 의약품이 없거나 대체 가능한 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품으로 식약처장의 지정을 받은 의약품

※ 개발단계 희귀의약품 : 국내에서 임상시험 단계에 있는 의약품으로 지정기준에 적합한 의약품

 

희귀의약품 지정 공고 주요내용 (’21.5.3.)

 

① 신규
◾애시미닙(경구제)
이전에 2가지 이상의 티로신키나아제억제제로 치료를 받은 만성기의 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병 성인 환자의 치료
◾아자시티딘(경구제)
공고요법 시행 유무와 관계없이 유도요법 이후 완전관해 또는 불완전한  혈액학적  회복을  동반한  완전관해를  달성하고,  조혈모세포이식이 적합하지 않은 급성 골수성 백혈병 성인 환자에서의 유지요법
◾사시투주맙고비테칸(주사제)
이전에 두 번 이상의 전신치료를 받은 적이 있고, 그 중 적어도 한 번은 전이성 질환에서 치료를 받은, 절제 불가능한 국소진행성 또는 전이성 삼중음성유방암 성인 환자의 치료

 

② 변경

◾이브루티닙(경구제)
- 한 가지 이상의 치료를 받은 외투세포 림프종
-이전에 한가지 이상의 치료를 받은 만성 림프성 백혈병
-65세 이상, 동반질환이 있으며 이전에 치료 받은 적이 없는 만성 림프구성 백혈병/소림프구성 림프종
-이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 경험이 있는 발덴스트롬 마크로글로불린혈증
-이전에 한 가지 이상의 전신 치료를 받은 경험이 있는 만성 이식편대숙주질환
-65세 이상 또는 동반질환이 있거나 고위험인 65세 미만의 이전에 치료받은 적이 없는 만성 림프구성 백혈병/소림프구성 림프종 환자에서 오비누투주맙과의 병용요법
-이전에 치료받은 적이 없거나 이전 치료 경험이 있는 발덴스트롬 마크로글로불린혈증 환자에서 리툭시맙과의 병용요법
-동반질환이 없으며 이전에 치료받은 적이 없는 만성림프구성백혈병/소림프구성 림프종 성인 환자에서 리툭시맙과의 병용요법

 

③ 개발단계

◾동종탯줄유래 중간엽줄기세포(HIEstem)
- 신생아 저산소성 허혈성 뇌병증

 

○ 식약처는 희귀·난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 질환의 특성에 따라 희귀의약품에 대한 허가 제출자료·기준 및 허가 조건 등을 따로 정하여 보다 신속하고 원활하게 허가할 수 있는 ‘희귀의약품 지정 제도’를 운영하고 있습니다.

 

□ 식약처는 이번 희귀의약품 신규·확대 지정으로 희귀·난치질환자를 위한 치료제 개발에 도움이 되기를 기대하며 앞으로도 환자의 치료 기회를 보장하기 위한 정책을 지속적으로 마련해 나가겠습니다.

 

○ 자세한 내용은 식약처 대표 누리집(mfds.go.kr) → 알림 → 공고에서 확인할 수 있습니다.

 

○ 아울러, 희귀의약품 구매 절차는 희귀필수의약품센터(02-508-7316~8, kodc.or.kr)로 문의하시면 안내받을 수 있습니다.

 

"본 저작물은 식품의약품안전처에서 '2021년' 작성하여 공공누리 제1유형으로 개방한 보도자료를 이용하였으며, 해당 저작물은 정책브리핑 사이트  www.korea.kr 에서 무료로 다운받으실 수 있습니다."