베타 지중해 빈혈 치료 '루스파터셉트' 희귀의약품 지정

 

□ 식품의약품안전처(처장 김강립)는 베타 지중해 빈혈1) 등 희귀성 빈혈 치료에 사용되는 ‘루스파터셉트’를 희귀의약품2)으로 신규 지정하고, 희귀성 종양 치료에 사용되는 기존의 희귀의약품 ‘루테튬 옥소도트레오타이드’는 성분명과 대상질환을 추가하여 공고합니다.

 

1) 혈색소 베타-글로빈 사슬의 유전자 돌연변이에 의해 혈색소 합성이 감소되거나 혈색소 안정성이 감소되는 경우에 발병하는 단일 유전자 질환

 

2) 희귀의약품 : 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품, 대체 가능한 의약품이 없거나 대체 가능한 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품으로 식약처장의 지정을 받은 의약품

 

희귀의약품 지정 공고 주요내용 (’21.4.1.) 

■ 신규 : 루스파터셉트(주사제)
1. 적혈구 수혈이 필요한 성인 베타 지중해 빈혈
   *환자수 : 118명
2. 적혈구생성자극제(ESA) 치료에 실패한 후, 적혈구 수혈이 필요한 다음의 성인 빈혈
   *환자수 : 49명
 - 매우 저위험, 저위험, 중등도 위험의 고리철적혈모구 동반 골수형성이상증후군(MDS-RS) 또는 
 - 매우 저위험, 저위험, 중등도 위험의 고리철적혈모구와 혈소판증가증 동반 골수형성이상/골수증식종양(MDS/MPN-RS-T)

 

■ 변경 : 루테튬 옥소도트레오타이드 및 이와 병용하는 L-리신염산염 ·L-아르기닌염산염(추가) (주사제)
소마토스타틴 수용체 양성의 위·장·췌장계 성인 신경내분비 종양의 치료 및 이 치료의 과정에서 신장의 방사능 노출 경감 (루테튬 옥소도트레오타이드(주사제)와 병용투여하는 품목에 한함)(추가)
 *환자수 : 2,933명
 ※ 기존 희귀지정된 루타테라주와 병용사용하여 펩타이드 수용체 방사성핵종 치료 중 신장을 보호하기 위함임

 

* 환자수 : 건강보험심사평가원 보건의료빅데이터개방시스템 → 의료통계정보 참고

 

○ 식약처는 희귀·난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 질환의 특성에 따라 희귀의약품에 대한 허가 제출자료·기준 및 허가 조건 등을 따로 정하여 보다 신속하고 원활하게 허가할 수 있는 ‘희귀의약품 지정 제도’를 운영하고 있습니다.

 

□ 식약처는 이번 희귀의약품 신규·확대 지정으로 희귀·난치질환자를 위한 치료제 개발에 도움이 되기를 기대하며 앞으로도 환자의 치료 기회를 보장하기 위한 정책을 지속적으로 마련해 나가겠습니다.

 

○ 자세한 내용은 식약처 대표 누리집(mfds.go.kr) → 알림 → 공고에서 확인할 수 있습니다.

 

○ 아울러, 희귀의약품 구매 절차는 희귀필수의약품센터(02-508-7316~8, kodc.or.kr)로 문의하시면 안내받을 수 있습니다.

 

이미지 출처 식품의약품안전처

 

"본 저작물은 식품의약품안전처에서 '2021년' 작성하여 공공누리 제1유형으로 개방한 보도자료를 이용하였으며, 해당 저작물은 정책브리핑 사이트  www.korea.kr 에서 무료로 다운받으실 수 있습니다."